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Los investigadores previenen la pérdida auditiva en ratones con una herramienta de edición genética refinada

Los investigadores previenen la pérdida auditiva en ratones con una herramienta de edición genética refinada


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Los científicos de la Escuela de Medicina de Harvard y el Hospital de Niños de Boston, utilizando un nuevo enfoque de edición de genes, pudieron salvar la audición de ratones que sufrían de pérdida auditiva genética.

Conocidos como ratones Beethoven, los científicos los trataron por la misma mutación genética que causa la pérdida progresiva de la audición en las personas, y la mayoría sufre de sordera completa cuando llegan a los 20 años. Los científicos utilizaron una versión refinada del sistema de edición de genes CRISPR-Cas9 para desactivar selectivamente la copia defectuosa del gen auditivo denominado Tmc1 y dejar intacta la copia sana.

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Los ratones que tienen el gen Tmc1 defectuoso se conocen como ratones Beethoven porque su enfermedad es la misma pérdida auditiva que sufrió el famoso compositor.

Todo ser humano hereda dos copias del mismo gen de cada padre. La mayoría de las veces, un gen normal es suficiente para evitar que un individuo contraiga enfermedades, pero en los trastornos genéticos hereditarios, una copia mala del gen puede causar la enfermedad.

RUna búsqueda allana el camino para una terapia de edición genética más hiperdirigida

Según la investigación, los científicos pudieron identificar una sola letra de ADN incorrecta en la copia defectuosa, que se encontraba entre los 3 mil millones de letras en el genoma del ratón. Los investigadores advirtieron que se necesita hacer mucho más trabajo antes de que pueda usarse en humanos, pero aún se considera un hito. Con el logro, se puede utilizar un enfoque similar para tratar otras enfermedades genéticas que son causadas por una única copia defectuosa de un gen.

"Nuestros resultados demuestran que esta versión más refinada y mejor dirigida de la ahora clásica herramienta de edición CRISPR / Cas9 logra un nivel sin precedentes de identificación y precisión", dijo el co-investigador principal del estudio David Corey, profesor Bertarelli de ciencia médica traslacional en el Instituto Blavatnik de la Facultad de Medicina de Harvard. El investigador continuó diciendo que su trabajo allana el camino para una forma hiperactiva de tratar una gran cantidad de trastornos genéticos causados ​​por una copia defectuosa de un gen.

Se necesita hacer mucho más trabajo

Para probar la eficacia de la terapia, los investigadores midieron las respuestas auditivas del tallo cerebral de los ratones, capturando cuánto sonido se detecta en las células ciliadas del oído interno y se envía al cerebro. Sin el tratamiento, los ratones Beethoven quedaron completamente sordos a los seis meses. Los ratones sin el defecto genético mantuvieron una audición normal durante toda su vida y pueden escuchar sonidos alrededor de los 30 decibeles. El ratón de Beethoven pudo escuchar sonidos a decibeles similares dos meses después de la terapia de edición genética.

"Sin duda, este es el primer paso en un largo viaje", dijo el co-investigador principal del estudio Jeffrey Holt, profesor de otorrinolaringología y neurología de la Facultad de Medicina de Harvard en el Boston Children's Hospital, quien también está afiliado al F.M. Kirby Neurobiology Center en Boston Children's. "Pero lo que tenemos aquí es una prueba de principio que demuestra que este tratamiento altamente específico y dirigido podría desarrollarse para silenciar selectivamente genes que portan mutaciones de un solo punto y potencialmente tratar muchas otras formas de enfermedad humana".


Ver el vídeo: CONTROL DE PLAGAS EN LA INDUSTRIA ALIMENTARIA. Plaga ratas y ratones. inocuidad alimentaria (Junio 2022).


Comentarios:

  1. Moogulabar

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  2. Fenrisho

    No quisiera desarrollar este tema.

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    no informativo de alguna manera



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